首例艾滋免疫定制降生 为啥我们无法停止担忧

世界上第一个患有艾滋病的转基因婴儿诞生于中国。
 
这一主张尚未得到其他方面的独立证实,研究人员自己也向外界透露了这一说法。但如果这是真的,那么这就是重大新闻。
 
图片来源:APPhoto / MarkSchiefelbein
 
“基因编辑宝贝”在这里意味着什么?
 
指使用CRISPR基因编辑技术修饰受精卵或早期胚胎的基因。这项技术之前已经由许多研究人员完成,但它将在胚胎发育的早期阶段停止。这是修饰胚胎第一次完全发育,直到它诞生。
 
这次编辑了什么基因?
 
编码CCR5蛋白的基因被修改为其变体CCR5Δ32,其中三角形是希腊大写字母“delta”,意味着缺少32个碱基对。
 
CCR5是负责免疫的基因,并且CCR5Δ32本质上已经存在突变。研究人员发现,CCR5Δ32的历史非常短,仅在大约一千年前,其频率历史一直在迅速增加,这表明它应该是一件好事。
 
通过编辑获得CCR5Δ32有什么好处和坏处?
 
最大的好处是拥有它的人对HIV-1有很强的抵抗力。不能说这意味着完全免疫艾滋病 - 有许多艾滋病毒株 - 但这种抵抗力是显而易见的。 (不幸的是,它不能保护中国目前最受欢迎的菌株。)
 
考虑到艾滋病毒已经传播给人们数十年,这并不能解释其历史上的历史性增长,因此它也应该有益于历史上的一些流行病。
 
CCR5Δ32也具有可能对感染后炎症反应产生不利影响的缺点。例如,在感染一些黄病毒(例如西尼罗河病毒或痰脑炎)后,出现严重症状的概率较高。流感死亡率也可能增加。
 
既然艾滋病病毒在世界范围内是一个严重的公共卫生问题,那么人群中CCR5Δ32的增加应该是好的,但对特定的个体,特别是新生儿来说,很难说。毕竟,不是每个人都有艾滋病的高风险,一个人完全有可能过上比西尼罗河病毒更危险的生活。
 
更重要的是,使用CRISPR编辑此操作本身就存在风险。
 
CRISPR基因编辑的风险在哪里?
 
虽然CRISPR是一种功能强大的基因编辑工具,但是有很多“脱靶” - 错误地编辑了不应编辑的地方。其脱靶率仍然是一个有争议的话题。
 
在某些地区,脱靶不是一个大问题。例如,如果我想编辑裁剪,则非常简单。编辑完成后,我会提高它并不断检查各种指标。如果出现问题,请将其扔掉。
 
但是在人类胚胎编辑中,脱靶是一个大问题,因为你只有一个检测窗口 - 即早期胚胎。等到胚胎发育并发现问题为时已晚。你不能扔掉一个活着的人。
 
此外,这个人在成长后会结婚并生孩子,错误的编辑带来的目标将被传递给后代。
 
当然,研究人员必须知道脱靶的风险。我也相信他们必须尽一切努力来排序并防止脱靶的发生。然而,目前的技术是有限的,操作人类胚胎的风险仍然太大。
 
收入不能被风险抵消吗?
 
在这种情况下,它更难。通常,新的遗传治疗技术将首先用于遗传性疾病患者。治疗疾病是一项无可置疑的好处,可以通过新技术的风险来抵消。
 
但这次遗传编辑不是为了治愈遗传病,而是为了获得对疾病的抵抗力,同时略微增加其他疾病的风险。虽然艾滋病毒目前是一个非常重要的威胁,但并不一定适用于所有人,也不能预测未来。毕竟,现有的HIV阻滞疗法非常有效。因此,收入本身很不清楚。
 
更糟糕的是,根据美联社的报道,至少有一对双胞胎没有完全编辑,换句话说,孩子没有得到真正的抵抗。如果没有阻力,但仍然受到编辑过程及其伴随的脱靶风险的影响,这种情况非常糟糕。通常,不应该允许未成功编辑的胚胎长大。
 
因此,该实验仍然具有相当大的安全性和伦理问题。
 
谁给了批准的实验?
 
目前,“深圳市美容妇科儿科医院”伦理委员会可在网上查询。这是莆田市的一家医院。爆发了医疗事故纠纷的消息。
 
该实验也已注册,但在实验完成后很长时间才完成注册。
 
通知父母写道,这是一项“艾滋病疫苗”实验。整个过程被怀疑缺乏监管和透明度。
 
如果成功,这个实验意味着什么?
 
从技术上讲,遗传编辑胚胎并不新鲜。每个人都在等待的突破不是编辑本身,而是如何避免偏离目标。还是看不出这个新实验是否取得了突破。
 
在日常现实中,这不会带来任何巨大的变化。 HIV抗性不是特别显着的特征,并且该基因已经存在于群体中。我们真正关心的“设计宝贝”的特征,例如外观或智商,太复杂而不能在短期内设计(除非你愿意复制爱因斯坦或霍金的基因)。
 
真正值得担心的是在这种情况下缺乏监督。干细胞疗法也是一种很有前景的新医疗技术,但由于国内监管不力,许多黑心诊所正在以其名义进行昂贵且无用(甚至有害)的所谓治疗。我担心CRISPR胚胎编辑器会变成这样。
 
而且,这两个孩子可能健康成长。

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